再生障礙性貧血(AA)是一組由多種病因所致的骨髓造血功能衰竭性綜合征，以骨髓造血細(xì)胞增生減低和外周血全血細(xì)胞減少為特征，臨床以貧血、出血和感染為主要表現(xiàn)。重型再生障礙性貧血（SAA）嚴(yán)重危及患者生命。
造血干細(xì)胞（Hematopoietic stem cells, HSCs）是血液系統(tǒng)中的成體干細(xì)胞，是一個異質(zhì)性的群體。造血干細(xì)胞具有長期自我更新的能力和分化成各類成熟血細(xì)胞的潛能，可以重建人體造血系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)。
20 世紀(jì)70年代，AA的病死率較高，現(xiàn)可通過造血干細(xì)胞移植和免疫抑制治療治愈或改善。比較造血干細(xì)胞(HSCs)和免疫抑制(IST)對AA的治療效果發(fā)現(xiàn)IST治療緩解率為60%~80%,，HSCT治療緩解率為75%~90%?？傮w上，HSCT是唯一可徹底治愈AA的方法。
移植后影響生存率的相關(guān)因素
移植與年齡、造血干細(xì)胞來源、診斷與移植時間間隔、HLA匹配程度及性別等影響因素有關(guān)。
２. 移植的分類及選擇
2.1 HLA相合同胞供者HSCT
當(dāng)患者明確診斷為ＡＡ，若年齡<4０歲，且有同胞兄弟姐妹時，首先考慮進(jìn)行HLA相合同胞供者HSCT，優(yōu)先選擇骨髓作為造血干細(xì)胞來源。
2.2無關(guān)供者HSCT
無同胞供者時，通常至少IST治療1個療程失敗后考慮無關(guān)供者 HSCT作為二線治療。
２.3. 臍血移植
對需行HSCT而無HLA合適供者的SAA患者可選擇臍血移植。但由于臍血移植存在干細(xì)胞數(shù)量相對較低和造血恢復(fù)延遲等不足，除雙份臍血移植外，也在進(jìn)行對臍血聯(lián)合骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植技術(shù)的研究。
2.4 HAPLO-HSCT
年輕患者若無匹配的無關(guān)供者或合適的臍帶血，且至少有1個療程 IST治療失敗，即可考慮行HAPLO-HSCT作為二線或三線治療。
３. 小結(jié)
目前，除同胞供者HSCT的研究及應(yīng)用較成熟外，對無關(guān)供者
HSCT、臍血移植、HAPLO-HSCT均有待深入研究。
資料來源：2019年《Medical Recapitulate》
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