法新社近日報道，加拿大-法國雙國籍科學(xué)家米歇爾·薩德蘭9月14日憑借癌癥療法贏得科學(xué)突破獎，他的研究開發(fā)了一種名為CAR-T的療法，治療某些血癌十分有效。
報道稱，米歇爾·薩德蘭開始研究通過改造免疫系統(tǒng)細胞來抗擊癌癥時，許多持懷疑看法的同行都試圖勸他放棄，甚至還有他的母親，也為他的事業(yè)擔(dān)心。
這位63歲的免疫學(xué)家說：“您想象不到我有多少次聽人家和我說這行不通，說就算能行，也沒有任何未來?！?/p>
他堅持研究的結(jié)果就是，與某些科研經(jīng)費擦肩而過，升職無望，學(xué)生們也大多不參與他的實驗室活動。
如今，他將與同樣研究該課題的美國免疫學(xué)家卡爾·瓊平分300萬美元獎金。他笑道：“我應(yīng)該組織一個慶?；顒樱兄x促成這一構(gòu)想實現(xiàn)的所有人。”
科學(xué)突破獎有“科學(xué)界的奧斯卡”之稱，于2010年代初由硅谷企業(yè)家發(fā)起，獎勵在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)的突破。獎金總額超過1500萬美元，是全球獎金最高的科學(xué)獎，排在諾貝爾獎之前。
米歇爾·薩德蘭在巴黎學(xué)醫(yī)，隨后在加拿大學(xué)習(xí)免疫學(xué)，并于1989年在麻省理工學(xué)院任博士后研究員。
當(dāng)時，研制抗癌疫苗的想法讓人很感興趣，當(dāng)時已經(jīng)有了抗細菌和病毒的疫苗。
他解釋說：“但我開始想，也許我們應(yīng)該直接對免疫系統(tǒng)中的戰(zhàn)士，特別是T淋巴細胞進行改造?！彼_始對老鼠進行研究。
加入美國紀念斯隆-凱特林癌癥中心后，他開發(fā)出一種利用病毒載體對人體T淋巴細胞進行基因改造的方法。這些T淋巴細胞因此獲得了能夠識別并抗擊癌細胞的受體。
這些受體被他稱為嵌合抗原受體（CAR），還能令T淋巴細胞增殖，以壯大抗擊疾病所需的“戰(zhàn)士”隊伍。
得益于米歇爾·薩德蘭和卡爾·瓊的研究，美國已經(jīng)批準(zhǔn)了六種相關(guān)療法，另有數(shù)百項臨床試驗正在進行中。
首先收集病人的T淋巴細胞，在體外對其進行改造，然后重新注入血液，使其成為“活體藥物”。
在最近針對多發(fā)性骨髓瘤的癌癥患者臨床試驗中，28%的患者在接受這種治療后痊愈。其中65%的患者在之后的12個月沒有復(fù)發(fā)。
這種療法可能會產(chǎn)生嚴重的副作用，引發(fā)炎癥反應(yīng)，在某些情況下會導(dǎo)致死亡。但醫(yī)生們已學(xué)會識別和抑制這種副作用。神經(jīng)系統(tǒng)也會受到影響，如出現(xiàn)精神紊亂或無法說話，不過這些癥狀會在數(shù)日后消失。
米歇爾·薩德蘭對這種療法的前景充滿熱情，他認為這種療法將來或許可以用于治療其他癌癥、自身免疫性疾病或難治性感染（如艾滋病病毒）。
但他也承認，這種療法還需要改進：它的價格昂貴，目前超過50萬美元。在美國和歐洲一樣，保險公司承擔(dān)大部分費用。
他說：“研究人員看到初步療法的價格時嚇了一大跳。價格必須降低?！彼A(yù)計，隨著制藥業(yè)改進工藝以及在CAR-T的生產(chǎn)和質(zhì)量方面取得新的科學(xué)創(chuàng)新，價格將會下降。
例如，他本人的實驗室正準(zhǔn)備發(fā)表一項研究，證明一種新的細胞模型可以減少治療所需的淋巴細胞數(shù)量。其他研究人員正在研究用干細胞生產(chǎn)CAR-T細胞，這樣一來成本可能會更低。
來源：參考消息網(wǎng)
原標(biāo)題：免疫學(xué)家米歇爾·薩德蘭：勇于嘗試“行不通”
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