由麻省總醫(yī)院眼科的研究人員領導的研究小組報告了一種革命性干細胞治療的Ⅰ期試驗結(jié)果，這種培養(yǎng)的自體角膜邊緣上皮細胞移植（CALEC）在四名單眼嚴重化學燒傷的患者中是安全的，短期內(nèi)耐受性良好。
根據(jù)8月18日發(fā)表在《科學進展》（Science Advances）雜志上的這項研究，隨訪12個月的患者角膜表面得到了恢復，其中兩名患者能夠接受角膜移植，兩名患者在沒有額外治療的情況下視力有了明顯改善。
“我們的早期結(jié)果表明，CALEC可能會給那些因嚴重角膜損傷而導致無法治療的視力下降和疼痛的患者帶來希望，”首席研究員和主要研究作者Ula Jurkunas醫(yī)學博士說，他是哈佛醫(yī)學院的眼科學副教授。“角膜專家一直受到缺乏高安全性治療方案的阻礙，以幫助化學燒傷和損傷患者接受人工角膜移植。我們希望通過進一步的研究，CALEC有一天能填補這一急需的治療空白。”
在CALEC中，通過一個小的活組織檢查從患者的健康眼睛中取出干細胞，然后通過一種創(chuàng)新的制造工藝在移植物上擴增和生長。
兩到三周后，CALEC移植物被移植到角膜受損的眼睛中。
經(jīng)歷過化學燒傷和其他眼部損傷的人可能會出現(xiàn)角膜緣干細胞缺乏癥，這是一種角膜周圍組織細胞不可逆轉(zhuǎn)的損失。
這些患者在受影響的眼睛中經(jīng)歷永久性視力喪失，疼痛和不適。
如果沒有角膜緣細胞和健康的眼表，患者就無法進行目前視力康復標準的人工角膜移植。
現(xiàn)有的治療策略存在局限性和相關風險，CALEC手術旨在通過其獨特的方法解決這一問題，即使用少量患者自身的干細胞，然后這些干細胞可以生長和擴展，形成一層細胞，作為正常組織生長的表面。
根據(jù)作者的說法，盡管在過去的25年里有里程碑式的研究描述了自體干細胞方法，類似的方法在歐洲也被使用，但沒有一個研究團隊成功地開發(fā)出一種制造工藝和質(zhì)量控制測試，滿足美國食品和藥物管理局(FDA)的要求，或顯示出任何臨床益處。
“開發(fā)一種能夠滿足FDA對組織工程嚴格監(jiān)管要求的角膜緣干細胞移植物的過程是具有挑戰(zhàn)性的，”哈佛醫(yī)學院醫(yī)學教授里茲說?！?u>在開發(fā)和實施這一過程后，我們非常高興地看到參加這項臨床試驗的第一批患者取得了令人鼓舞的臨床結(jié)果。”
像這樣的研究顯示了細胞療法治療不治之癥的前景。
在I期研究中，5名單眼化學燒傷患者入組并進行了活檢。
4例接受CALEC; 第五名患者的細胞無法充分擴增。
CALEC患者被隨訪了12個月。
第一位接受治療的患者是一名46歲的男性，他的眼表面缺陷得到了解決，這為他接受人工角膜移植以恢復視力做好了準備。
第二例患者為31歲男性，癥狀完全緩解，視力從20/40改善至20/30。
第三位患者是一名36歲的男性，他的角膜缺陷得到了解決，他的視力也從手部運動(只能看到像揮手這樣的大動作)改善到了20/30的視力。
第四例患者是一名52歲的男性，他最初活檢不成功，沒有獲得干細胞。
三年后，他再次嘗試CALEC，移植手術成功，他的視力從手部運動改善到能夠數(shù)手指。然后他接受了人工角膜。
研究人員正在完成下一階段的臨床試驗，他們將對15名CALEC患者進行為期18個月的跟蹤研究，以更好地確定該手術的總體療效。
來源：中華細胞與干細胞雜志電子版
原標題：患者自身干細胞修復角膜損傷研究取得積極的I期試驗結(jié)果
作者：編譯/廖聯(lián)明
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