臨床試驗顯示——
接受Casgevy療法的29名鐮狀細胞病患者中，有28人不再有劇烈的疼痛發(fā)作；
接受Casgevy療法的42名輸血依賴型β地中海貧血患者中，有39人至少12個月不需要輸血以避免嚴重貧血。
近日，英國批準了一種基于CRISPR基因編輯技術(shù)的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血。這在全球尚屬首例。
據(jù)《科學(xué)》報道，這種名為Casgevy的療法由美國福泰制藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發(fā)。該療法通過從患者的骨髓中提取干細胞，然后在實驗室中對細胞中的基因進行編輯，最后再將其輸回患者體內(nèi)，從而產(chǎn)生功能性血紅蛋白。
CRISPR基因編輯療法將用于治療鐮狀細胞病。圖片來源：MARK GARLICK
鐮狀細胞病患者紅細胞中攜帶氧氣的血紅蛋白存在缺陷，導(dǎo)致細胞形成鐮狀，堵塞血管。患者通常會經(jīng)歷劇烈疼痛、嚴重且危及生命的感染，以及貧血。該病常見于非洲或加勒比族裔人群。輸血依賴型β地中海貧血則主要影響地中海、南亞、東南亞和中東地區(qū)的人群，可能導(dǎo)致嚴重貧血，患者通常需要每3至5周輸血一次。
臨床試驗顯示，接受Casgevy療法的29名鐮狀細胞病患者中，有28人不再有劇烈的疼痛發(fā)作；接受Casgevy療法的42名輸血依賴型β地中海貧血患者中，有39人至少12個月不需要輸血以避免嚴重貧血。
此前，骨髓移植是這兩類患者唯一的永久性治療選擇，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈者，并存在排異風險。與骨髓移植不同，輸注編輯過的、患者自己的細胞，沒有上述限制和風險。
英國藥品與保健品管理局稱，這種療法“有可能顯著改善許多人的生活質(zhì)量”。該機構(gòu)批準這一療法用于12歲及以上鐮狀細胞病或輸血依賴型β地中海貧血的患者。
其他國家的監(jiān)管機構(gòu)可能很快會效仿英國。上個月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的一個顧問小組得出結(jié)論，認為使用該療法治療鐮狀細胞病利大于弊。FDA預(yù)計將于12月8日批準其用于該病的治療。不過，歐洲監(jiān)管機構(gòu)對此尚未作出決定。
一個隨之而來的問題是，英國國家醫(yī)療服務(wù)體系和美國保險公司是否會支付相關(guān)治療的費用，因為這筆費用預(yù)計將達數(shù)百萬美元。另外，大多數(shù)鐮狀細胞病患者生活在非洲，而那里幾乎沒有醫(yī)療機構(gòu)能提供治療所需的復(fù)雜護理，這也讓Casgevy療法的進一步應(yīng)用蒙上陰影。
來源：科學(xué)網(wǎng)-中國科學(xué)報
原標題：英國批準全球首個CRISPR基因編輯療法
作者：文樂樂
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