12月8日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了兩種具有里程碑意義的治療方法——Casgevy和Lyfgenia。這是美國(guó)首次批準(zhǔn)適用于12歲及以上鐮狀細(xì)胞病（SCD）患者、基于細(xì)胞的基因療法。其中Casgevy是FDA批準(zhǔn)的首款利用新型基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9的治療方法，標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新進(jìn)步。
SCD是一種遺傳性血液病，在美國(guó)大約有10萬(wàn)人受到該病的影響。SCD的主要發(fā)病原因是血紅蛋白突變，血紅蛋白是紅細(xì)胞中負(fù)責(zé)向身體組織輸送氧氣的蛋白質(zhì)。突變導(dǎo)致紅細(xì)胞形成新月形或鐮刀形，這些病態(tài)的紅細(xì)胞限制了血液的流動(dòng)和氧氣的輸送，從而帶來(lái)身體的劇烈疼痛和器官損傷，可能導(dǎo)致危及生命的殘疾和過(guò)早死亡。
FDA生物制品評(píng)估與研究中心治療產(chǎn)品辦公室主任Nicole Verdun說(shuō)：“基因療法有望提供更有針對(duì)性和更有效的治療，特別是對(duì)于目前治療選擇有限的罕見(jiàn)病患者?！?/p>
Casgevy被批準(zhǔn)用于治療12歲及以上復(fù)發(fā)性血管阻塞性危象患者的SCD。Casgevy是FDA批準(zhǔn)的首款利用新型基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9的治療方法，通過(guò)基因編輯對(duì)患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行修飾。
CRISPR/Cas9可以直接切割目標(biāo)區(qū)域的DNA，從而準(zhǔn)確刪除、添加或替換被切割的DNA。經(jīng)過(guò)修飾的造血干細(xì)胞被移植回患者體內(nèi)，促進(jìn)胎兒血紅蛋白（HbF）的產(chǎn)生。HbF是一種促進(jìn)氧氣輸送的血紅蛋白。在SCD患者體內(nèi)，HbF水平升高可以防止紅細(xì)胞的“鐮刀化”。
Lyfgenia則使用慢病毒載體進(jìn)行基因修飾，被批準(zhǔn)用于治療12歲及以上的SCD和有血管閉塞事件史的患者。使用Lyfgenia治療方法，造血干細(xì)胞經(jīng)過(guò)基因修飾可產(chǎn)生HbAT87Q—— 一種基因治療衍生的血紅蛋白，其功能類(lèi)似于血紅蛋白A，而血紅蛋白A是未受SCD影響的健康成人的血紅蛋白。這些經(jīng)過(guò)修飾的干細(xì)胞隨后移植回患者體內(nèi)。
FDA表示，一項(xiàng)長(zhǎng)期研究將對(duì)接受Casgevy或Lyfgenia治療的患者進(jìn)行隨訪，以評(píng)估每種療法的安全性和有效性。
FDA生物制品評(píng)估與研究中心主任Peter Marks表示，這兩種基因療法獲批是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重要進(jìn)展，即利用創(chuàng)新的基于細(xì)胞的基因療法來(lái)治療潛在的破壞性疾病，改善公眾健康。
不久前，英國(guó)批準(zhǔn)了全球首個(gè)CRISPR基因編輯療法用于治療SCD和輸血依賴(lài)型β地中海貧血。據(jù)悉，目前有許多其他基于相同原理的基因療法正在臨床試驗(yàn)中，以治療一系列疾病。
來(lái)源：中國(guó)科學(xué)報(bào)
原標(biāo)題：美首次批準(zhǔn)CRISPR基因編輯療法
作者：文樂(lè)樂(lè)
清美聯(lián)創(chuàng)秉承“四個(gè)面向”的企業(yè)哲學(xué)和價(jià)值觀——
面向人類(lèi)健康
面向國(guó)防需要
面向“一帶一路”
面向人類(lèi)命運(yùn)共同體
北京清美聯(lián)創(chuàng)干細(xì)胞科技有限公司致力于多種干細(xì)胞臨床應(yīng)用研究，人體冷凍、核輻射防治等技術(shù)研發(fā)。
目前已擁有67種不同功能的專(zhuān)能細(xì)胞如神經(jīng)干細(xì)胞、胰腺干細(xì)胞、卵巢干細(xì)胞、肝臟干細(xì)胞、心肌細(xì)胞、毛囊干細(xì)胞等的制備技術(shù)。
北京清美聯(lián)創(chuàng)干細(xì)胞科技有限公司服務(wù)咨詢(xún)與技術(shù)合作電話：010-88292706。
