近日，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科教授王任直、包新杰和神經(jīng)科教授萬(wàn)新華團(tuán)隊(duì)聯(lián)合開展的一項(xiàng)“利用人源神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病的I期臨床研究”取得突破性進(jìn)展。與既往通過(guò)腦定向移植的途徑不同，這是全球首次通過(guò)鼻黏膜移植神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病，這種無(wú)創(chuàng)方式被證明是安全有效的。研究結(jié)果以原創(chuàng)性論著的形式發(fā)表于《神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)外科和精神病學(xué)雜志》。
帕金森病是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，其主要特征是大腦的多巴胺能神經(jīng)元逐漸減少，隨著疾病進(jìn)展，晚期患者將喪失自理能力，長(zhǎng)期臥床可能導(dǎo)致多種嚴(yán)重并發(fā)癥，對(duì)患者及其家庭乃至整個(gè)社會(huì)造成沉重負(fù)擔(dān)。目前，帕金森病的治療方法主要包括藥物和手術(shù)，但只能暫時(shí)緩解病癥，無(wú)法實(shí)現(xiàn)病情逆轉(zhuǎn)，更不能從根本上治愈。近來(lái)的研究成果提示，成年人大腦中的神經(jīng)干細(xì)胞可以重新分化為神經(jīng)元。但帕金森病患者本身的病變降低了神經(jīng)干細(xì)胞的增殖能力，難以發(fā)育成為健康的神經(jīng)元。目前，全球正在進(jìn)行多項(xiàng)利用外源性神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗(yàn)，多采用腦內(nèi)定向注射或腰椎穿刺這兩種方式來(lái)移植干細(xì)胞，都屬于有創(chuàng)操作。
北京協(xié)和醫(yī)院研究團(tuán)隊(duì)敏銳地捕捉到了一條“近路”?！氨乔蛔鳛榇竽X的‘后門’，其黏膜下存在一條直接通往大腦深處的‘小路’——嗅覺(jué)神經(jīng)通路，為植入的神經(jīng)干細(xì)胞繞過(guò)血腦屏障、直接抵達(dá)目標(biāo)區(qū)域提供了可能?！睘榱俗C明“抄近路”的可行性，研究團(tuán)隊(duì)開展了單中心、對(duì)研究者和受試者都不設(shè)盲、劑量遞增的人源神經(jīng)干細(xì)胞經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療帕金森病的I期臨床研究。
研究納入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者。患者被分為3個(gè)劑量組，分別經(jīng)鼻黏膜途徑接受每次150萬(wàn)、500萬(wàn)和1500萬(wàn)人源神經(jīng)干細(xì)胞治療。受試者每周需接受1次干細(xì)胞移植，共計(jì)4次。治療結(jié)束后，進(jìn)行12個(gè)月的隨訪評(píng)估。
在安全性評(píng)估中，研究者未發(fā)現(xiàn)與治療相關(guān)的、有臨床意義的安全問(wèn)題或嚴(yán)重不良事件，影像學(xué)檢查也未發(fā)現(xiàn)腫瘤或其他異常。在有效性評(píng)估中，研究者采用運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)統(tǒng)一帕金森疾病評(píng)定量表（MDS-UPDRS）對(duì)受試者的精神、行為、情緒、日?；顒?dòng)、運(yùn)動(dòng)功能、并發(fā)癥進(jìn)行評(píng)價(jià)。結(jié)果顯示，從治療完成后第3個(gè)月至第12個(gè)月，受試者在所有時(shí)間點(diǎn)的得分均顯著下降，運(yùn)動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量明顯改善；特別是在治療結(jié)束后的第6個(gè)月，平均評(píng)分下降19.9分，改善幅度最大。經(jīng)鼻黏膜途徑移植神經(jīng)干細(xì)胞的安全性和有效性得以證實(shí)。研究還發(fā)現(xiàn)，受試者評(píng)分的改善與人源神經(jīng)干細(xì)胞劑量水平之間沒(méi)有明確的相關(guān)性。
“相比傳統(tǒng)的腦內(nèi)定向注射或腰椎穿刺移植，經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療的方式更加便捷，而且無(wú)創(chuàng)，可以多次重復(fù)移植。這一方法將有效提高細(xì)胞的存活率和功能性整合效率，從而實(shí)現(xiàn)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的有效修復(fù)與功能恢復(fù)。”研究團(tuán)隊(duì)表示，下一步將進(jìn)行更大規(guī)模、更長(zhǎng)期的隨機(jī)對(duì)照II期臨床試驗(yàn)來(lái)進(jìn)一步驗(yàn)證其效果。
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作者：張思瑋 干玎竹
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