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2024年科學(xué)突破獎(jiǎng)（Breakthrough Prize）獲獎(jiǎng)?wù)呙麊谓展?。全球?1名生命科學(xué)、基礎(chǔ)物理學(xué)以及數(shù)學(xué)領(lǐng)域的頂尖科學(xué)家摘得桂冠，每人的獎(jiǎng)金為300萬(wàn)美元?？茖W(xué)突破獎(jiǎng)有“科學(xué)界的奧斯卡”和“豪華版諾貝爾獎(jiǎng)”之稱(chēng)，是目前科學(xué)界獎(jiǎng)金最高的獎(jiǎng)項(xiàng)。
8位科學(xué)家獲得生命科學(xué)突破獎(jiǎng)，以表彰他們?cè)贑AR-T免疫療法、囊性纖維化和帕金森病研究領(lǐng)域取得的突破性進(jìn)展。
其中，美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)佩爾曼醫(yī)學(xué)院的卡爾·朱恩和紀(jì)念斯隆-凱特林癌癥中心的邁克爾·薩德萊恩因?yàn)椤伴_(kāi)發(fā)嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）免疫療法——對(duì)患者的T細(xì)胞進(jìn)行修飾，使其可靶向并殺死癌癥細(xì)胞”而獲獎(jiǎng)。簡(jiǎn)而言之，研究團(tuán)隊(duì)對(duì)人體免疫系統(tǒng)中的關(guān)鍵角色T細(xì)胞進(jìn)行了基因工程改造，使其攜帶名為嵌合抗原受體（CAR）的合成受體，以指導(dǎo)T細(xì)胞識(shí)別患者的癌細(xì)胞。
英國(guó)《新科學(xué)家》雜志報(bào)道，有時(shí)候，有些“狡猾”的癌細(xì)胞會(huì)設(shè)法避開(kāi)免疫系統(tǒng)，導(dǎo)致常規(guī)療法失效，CAR-T免疫療法受命于危難之時(shí)，對(duì)治療某些癌癥產(chǎn)生了令人矚目的效果。
這項(xiàng)技術(shù)依賴(lài)T細(xì)胞，這種免疫細(xì)胞在人體內(nèi)巡邏，殺死被感染的細(xì)胞或癌細(xì)胞。T細(xì)胞利用從其表面凸出的一個(gè)受體來(lái)探測(cè)目標(biāo)，該受體會(huì)與其他細(xì)胞外部的靶蛋白或蛋白質(zhì)片段結(jié)合。這意味著，如果你給T細(xì)胞添加合適的受體，就可讓它瞄準(zhǔn)你感興趣的東西，包括癌細(xì)胞。
為實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)，研究團(tuán)隊(duì)將人體自身的T細(xì)胞提取出來(lái)，并進(jìn)行基因改造，使其攜帶一種CAR。CAR這種人造受體由3種蛋白質(zhì)組成，一種可識(shí)別癌細(xì)胞靶標(biāo)，另兩種則可促進(jìn)T細(xì)胞活動(dòng)。隨后，研究團(tuán)隊(duì)再將它們送回人體，在那里它們會(huì)尋找并摧毀攜帶靶蛋白的細(xì)胞。
首批接受治療的一些晚期癌癥患者10年后癌癥仍未復(fù)發(fā)，這表明，在某些情況下，CAR-T免疫療法有可能治愈晚期癌癥。
《新科學(xué)家》雜志指出，遺憾的是，這種方法并非靈丹妙藥。首先，它對(duì)癌細(xì)胞的免疫攻擊可能產(chǎn)生致命的副作用；此外，CAR-T免疫療法目前只對(duì)血癌有效，對(duì)實(shí)體腫瘤無(wú)效，而且只對(duì)少數(shù)人有效；而且，該技術(shù)必須使用患者自己的T細(xì)胞，因?yàn)楣wT細(xì)胞會(huì)將受體體內(nèi)的所有細(xì)胞都視為外來(lái)細(xì)胞，并開(kāi)始攻擊它們。但對(duì)于病情嚴(yán)重的人來(lái)說(shuō)，不一定總能提取到足夠的T細(xì)胞。
鑒于此，科學(xué)家也在對(duì)CAR-T免疫療法進(jìn)行升級(jí)換代，例如，利用堿基編輯技術(shù)對(duì)CAR-T進(jìn)行修飾。該療法經(jīng)過(guò)改造后，可作為一種“通用型”免疫療法，用于造福更多患者。
2022年5月，在英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院和大奧蒙德街兒童醫(yī)院攜手開(kāi)展的試驗(yàn)中，13歲的艾莉莎成為全球首位接受堿基編輯的CAR-T免疫療法臨床試驗(yàn)的患者。28天后，艾莉莎病情緩解并接受第二次骨髓移植以恢復(fù)她的免疫系統(tǒng)，接受治療6個(gè)月后，艾莉莎體內(nèi)沒(méi)有再檢測(cè)到癌細(xì)胞。
其他研究團(tuán)隊(duì)正對(duì)CAR-T免疫療法進(jìn)行更雄心勃勃地改造，希望使它們對(duì)實(shí)體腫瘤也有療效。研究人員還在探索利用該療法治療艾滋病、丙肝等病原體感染以及自身免疫性疾病。去年10月，《自然·醫(yī)學(xué)》期刊發(fā)表了德國(guó)埃爾朗根—紐倫堡大學(xué)的最新研究成果：5名紅斑狼瘡患者接受CAR-T免疫療法后，在17個(gè)月內(nèi)，其癥狀未再出現(xiàn)，在不久的將來(lái)紅斑狼瘡或許能夠被治愈。
科學(xué)突破獎(jiǎng)旨在表彰最好的科學(xué)研究，并激勵(lì)下一代科學(xué)家。獲獎(jiǎng)?wù)邔⒂?024年4月13日在美國(guó)洛杉磯舉行的頒獎(jiǎng)典禮上接受表彰。
科學(xué)突破獎(jiǎng)由元宇宙平臺(tái)公司創(chuàng)始人馬克·扎克伯格及其夫人普莉希拉·陳、谷歌公司聯(lián)合創(chuàng)始人謝爾蓋·布林、俄羅斯互聯(lián)網(wǎng)投資公司DST Global首席執(zhí)行官尤里·米爾納和23andMe共同創(chuàng)始人安妮·沃西基共同設(shè)立。獎(jiǎng)項(xiàng)設(shè)置有數(shù)學(xué)突破獎(jiǎng)、基礎(chǔ)物理學(xué)突破獎(jiǎng)、生命科學(xué)突破獎(jiǎng)、物理新視野獎(jiǎng)、數(shù)學(xué)新視野獎(jiǎng)等多個(gè)獎(jiǎng)項(xiàng)，用來(lái)表彰在生命科學(xué)、基礎(chǔ)物理學(xué)以及數(shù)學(xué)領(lǐng)域作出杰出貢獻(xiàn)的科學(xué)家。
來(lái)源：科技日?qǐng)?bào)
原標(biāo)題：2024年科學(xué)突破獎(jiǎng)“名花有主”他們因何斬獲“科學(xué)界的奧斯卡”？
作者：記者劉 霞
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