近日，工程免疫細(xì)胞使15名自身免疫性疾病患者重獲新生，不再出現(xiàn)新的癥狀或接受新的治療，這一結(jié)果讓人們重燃希望。這種被稱為CAR-T的細(xì)胞療法，有朝一日可能用于治療多種自身免疫性疾病。
T細(xì)胞（較小的細(xì)胞）可被改造用于識(shí)別癌細(xì)胞及其他免疫細(xì)胞。圖片來(lái)源：Steve Gschmeissner
根據(jù)12月9日美國(guó)血液學(xué)會(huì)會(huì)議發(fā)布的數(shù)據(jù)，所有15名參與者都在接受治療后痊愈或幾乎無(wú)病。其中第一批參與者是在兩年多前接受治療的。
美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)腫瘤學(xué)家Marco Ruella說(shuō)，這些成功雖然只是初步的，但已經(jīng)令人震驚?！拔覀兌己芘d奮，這種方法有很大潛力?！?/p>
CAR-T療法利用了名為T(mén)細(xì)胞的免疫參與者。T細(xì)胞從接受治療的患者體內(nèi)取出，經(jīng)過(guò)基因工程改造后產(chǎn)生一種名為嵌合抗原受體（CAR）的蛋白質(zhì)，然后被重新導(dǎo)入患者體內(nèi)。
在許多治療方法中，T細(xì)胞被專門(mén)設(shè)計(jì)用于識(shí)別由免疫細(xì)胞B細(xì)胞產(chǎn)生的一種蛋白質(zhì)。當(dāng)重新導(dǎo)入后，CAR-T細(xì)胞將靶向破壞B細(xì)胞，這是治療由異常B細(xì)胞引發(fā)的癌癥的一個(gè)有用療法。
B細(xì)胞還通過(guò)產(chǎn)生攻擊健康組織的抗體驅(qū)動(dòng)一些自身免疫性疾病。2019年，研究人員發(fā)現(xiàn)，識(shí)別B細(xì)胞的CAR-T細(xì)胞減輕了患有類似狼瘡的小鼠的癥狀，狼瘡是一種影響多種器官的自身免疫性疾病。
大約在同一時(shí)間，德國(guó)埃爾朗根-紐倫堡大學(xué)附屬醫(yī)院的研究人員正在建立自己的CAR-T中心，以供癌癥治療使用。在該中心的一次會(huì)議上，一位風(fēng)濕病學(xué)家向癌癥專家征求一位患者的治療意見(jiàn)。后者患有系統(tǒng)性紅斑狼瘡，幾個(gè)器官正在衰竭。醫(yī)生估計(jì)她活不了多久，但這位女患者卻堅(jiān)持要醫(yī)生嘗試一些新療法。
研究人員考慮過(guò)在小鼠身上進(jìn)行研究，但不愿進(jìn)行人體試驗(yàn)。CAR-T療法可能產(chǎn)生嚴(yán)重副作用，受試者必須先接受密集化療，以殺死許多現(xiàn)有的免疫細(xì)胞。
“一開(kāi)始我們很害怕?！眻F(tuán)隊(duì)成員之一、埃爾朗根-紐倫堡大學(xué)腫瘤學(xué)家Fabian Müller在美國(guó)血液學(xué)會(huì)會(huì)議上介紹這項(xiàng)工作時(shí)說(shuō)，但這位女患者堅(jiān)持要嘗試新療法。
Müller報(bào)告說(shuō)，第一位受試者以及隨后的其他受試者經(jīng)歷了相對(duì)較小的不良反應(yīng)，研究人員最終還使用這種方法治療了另外兩種自身免疫性疾病——系統(tǒng)性硬化癥和特發(fā)性炎性肌病。
成功還在繼續(xù)。其他研究團(tuán)隊(duì)也采用了這種方法，并報(bào)告了類似結(jié)果。本月早些時(shí)候，另一個(gè)團(tuán)隊(duì)將第四種自身免疫性疾病——重癥肌無(wú)力加入了成功名單。
研究人員不知道最終名單會(huì)有多長(zhǎng)?！拔覀儾艅倓傞_(kāi)始。”美國(guó)馬薩諸塞州總醫(yī)院設(shè)計(jì)CAR-T抗癌療法的Marcela Maus說(shuō)，“現(xiàn)在可以做的事情太多了，這在10年前是不可想象的。”
不過(guò)，Ruella警告說(shuō)，在現(xiàn)階段，尚不清楚這種成功在多大程度上歸功于CAR-T療法，而不是殺死許多參與者先前存在的免疫細(xì)胞的化療，因?yàn)檫@種化療可能有助于清除異常B細(xì)胞。
來(lái)源：中國(guó)科學(xué)報(bào)
原標(biāo)題：可用于治療多種自身免疫性疫病 CAR-T療法讓患者重燃希望
作者：文樂(lè)樂(lè)
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