淋巴瘤是一種起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤，其中非霍奇金淋巴瘤約占所有淋巴瘤的90%左右，發(fā)病率呈逐年增長趨勢，大B細胞淋巴瘤是最常見的成人非霍奇金淋巴瘤，占40%左右。
近日，中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃首批參與的四位患者已經(jīng)獲得完全緩解，2例來自上海瑞金醫(yī)院，還有兩例來自廣州市第一人民醫(yī)院及浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院。這標志著CAR-T免疫療法在按療效價值支付這一創(chuàng)新支付模式的幫助下，幫助更多的淋巴瘤患者可以走向”可及可愈“。
中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃于今年年初推出，符合條件的患者在使用阿基侖賽注射液治療后，若未能達到完全緩解，將獲得最高60萬元的返還。該計劃是中國首個按療效價值支付的淋巴瘤藥品的創(chuàng)新支付模式，阿基侖賽注射液也是中國首款按療效價值支付的生物創(chuàng)新藥。
上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院血液科主任醫(yī)師許彭鵬介紹：
“大B細胞淋巴瘤在一線治療后仍有40%的患者疾病進展或復發(fā)，尤其是對原發(fā)難治和早期復發(fā)的患者人群，預后更差，因此臨床上迫切需要創(chuàng)新的治療方式，幫助患者實現(xiàn)更好的生存預后。”
隨著高新技術的發(fā)展，腫瘤的治療已從“外科手術、化學療法和放射療法”時代發(fā)展到“免疫治療、靶向治療和精準醫(yī)療”，CAR-T細胞療法為患者帶來治愈時代。上海瑞金醫(yī)院的兩位淋巴瘤患者在經(jīng)過標準一線化療治療后一年內(nèi)復發(fā)，病情仍持續(xù)發(fā)展，在CAR-T團隊的幫助下接受了CAR-T細胞免疫治療，獲得了完全緩解。
在廣州市第一人民醫(yī)院參加阿基侖賽注射液療效價值支付計劃的患者被診斷為彌漫大B細胞淋巴瘤且伴有腫瘤高危因素，經(jīng)過標準一線化療治療后，療效未達治療預期，在專家團隊建議下接受CAR-T細胞免疫治療，目前已達到完全緩解狀態(tài)。
CAR-T療法是一種利用基因工程技術改造人體自身免疫細胞的革命性腫瘤治療方法，收集這些細胞并使用“基因療法”對其進行改造，CAR-T細胞被設計為僅針對一個目標具有活性，能夠識別這個目標細胞表面的標志，然后殺死該細胞。
區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，CAR-T需要采集每一位患者體內(nèi)的T細胞，因此每個患者都需要一條單獨的生產(chǎn)線，而制備完成后的產(chǎn)品也僅限于患者自身使用；其次，定制性還體現(xiàn)在CAR-T生產(chǎn)制備上，采集的患者T細胞運達產(chǎn)品制備基地后，將經(jīng)過600多道工藝、20多位專業(yè)的制備工程師完成生產(chǎn)，并需通過嚴格的質(zhì)控及質(zhì)檢步驟，以確保符合回輸標準、最大化患者獲益；制備成功的CAR-T藥物將通過完善的物流配送體系及專業(yè)的患者服務團隊，及時地將CAR-T藥物回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。
對于淋巴瘤患者來說，實現(xiàn)完全緩解是夢寐以求的目標。
“在臨床上，當患者體內(nèi)無法檢測出淋巴瘤細胞時，即可達到完全緩解，這是評估長期生存乃至達到治愈目標的重要指征”， 浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院骨髓移植中心科副主任胡永仙介紹。
以CAR-T為代表的創(chuàng)新藥研發(fā)如火如荼，但是難以逾越的高昂價格壁壘阻礙了創(chuàng)新藥可及性的提升。按療效價值支付計劃從綜合臨床價值、經(jīng)濟價值、社會價值和患者價值等多維度進行考量，且經(jīng)過藥物經(jīng)濟學論證得出的以患者為中心，是以價值為基礎的創(chuàng)新支付模式。為具有治愈性的“高價值藥物”市場準入和支付方式提供了創(chuàng)新解決方案。未來，按療效支付方式也有望為CAR-T進入國家醫(yī)保提供了另外一種全新的思路。
來源：周到上海（新聞晨報官方網(wǎng)站）
原標題：按療效價值支付，4位淋巴瘤患者達到完全緩解！CAR-T療法進入可及可愈時代
作者：陳里予