據(jù)《日本經(jīng)濟(jì)新聞》9月24日?qǐng)?bào)道，誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)可以讓人類失去的器官和組織功能得以恢復(fù)，在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域被寄予厚望。10年前，在日本理化學(xué)研究所主導(dǎo)的臨床研究中，使用iPS細(xì)胞的療法首次被試用在患者身上。之后，人們開始探索將其用于治療大腦、脊髓、心臟等部位的各種疾病，相關(guān)療法越來越接近“實(shí)用化”。但另一方面，挑戰(zhàn)依然存在。
首位使用該療法的患者是一名70多歲的女性。她患有一種名為“老年性黃斑變性”的疾病，有可能失明。2014年9月，科研人員把由iPS細(xì)胞制成的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞的干細(xì)胞層移植到這名女性的視網(wǎng)膜中。
在該領(lǐng)域的首次移植手術(shù)后舉行的記者會(huì)上，京都大學(xué)教授山中伸彌說：“iPS細(xì)胞在制成短短7年后，向臨床研究邁出了非常大的一步?！?/p>
山中報(bào)告說，在2007年制成了人類iPS細(xì)胞。他因此獲得2012年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。
日本文部科學(xué)省從2013年開始對(duì)iPS細(xì)胞應(yīng)用研究等領(lǐng)域提供“10年1100億日元(約合7.6億美元)”的支持。厚生勞動(dòng)省和經(jīng)濟(jì)產(chǎn)業(yè)省也給予了支持。
iPS細(xì)胞具有改變所有細(xì)胞的能力。人們一直期待將其應(yīng)用于再生醫(yī)學(xué)，即制作出人們因患病而失去的器官和組織的細(xì)胞，再進(jìn)行移植。
但是，最大的障礙之一是安全性。iPS細(xì)胞還具有幾乎可以無限增殖的特點(diǎn)。如果移植的細(xì)胞持續(xù)增殖，變成腫瘤，那它就不能作為治療方法被使用。
2014年首次手術(shù)的主要目的就是確認(rèn)安全性。在理化學(xué)研究所開展的臨床研究中，專家們?yōu)榱藢⑸赡[瘤的風(fēng)險(xiǎn)降至最低，還采取了使用移植細(xì)胞進(jìn)行動(dòng)物試驗(yàn)和基因解析等對(duì)策。
移植一年后也沒有出現(xiàn)令人擔(dān)憂的安全性問題。理化學(xué)研究所科研團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人高橋政代在2015年舉行的記者會(huì)上說：“因?yàn)榻^對(duì)不能失敗，所以排除了所有風(fēng)險(xiǎn)。一切都按計(jì)劃進(jìn)行?！?/p>
有報(bào)告稱，截至移植后7年，移植的細(xì)胞層仍然停留在移植的位置，也沒有出現(xiàn)異常的細(xì)胞增殖。
最近10年在日本國(guó)內(nèi)，針對(duì)心臟和血液疾病、脊髓損傷和癌癥等疾病，研究人員一直在開展將由iPS細(xì)胞制成的細(xì)胞移植到患者體內(nèi)的臨床研究和試驗(yàn)。這些都以確認(rèn)安全性為主要目的。截至目前，還沒有發(fā)現(xiàn)問題。
有的項(xiàng)目已經(jīng)完成試驗(yàn)，將進(jìn)入下一階段。其中一種療法是，將由iPS細(xì)胞制成的神經(jīng)前體細(xì)胞移植給帕金森病患者。另一種療法是，將心肌細(xì)胞片移植進(jìn)缺血性心臟病患者的心臟。
但是，從使產(chǎn)品能有效治療疾病這個(gè)意義上說，投入實(shí)際應(yīng)用還需要時(shí)間。上述兩種療法的開發(fā)企業(yè)都表示，它們最初的目標(biāo)是，獲得“有條件、有期限的許可”。
國(guó)家的許可對(duì)于藥品等的生產(chǎn)和銷售是必不可少的。審查工作需要根據(jù)試驗(yàn)數(shù)據(jù)等從安全性和有效性兩方面來考慮。
另一方面，“有條件、有期限的許可”是適用于再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的特殊制度。只需能“推測(cè)”產(chǎn)品有效即可。最長(zhǎng)期限定為7年。企業(yè)在銷售產(chǎn)品的同時(shí)，還要對(duì)結(jié)果進(jìn)行調(diào)查，并重新接受審查。如果能在再次審查中證明產(chǎn)品的有效性，就能獲得正式許可。
上述制度的目的是，將新療法盡快用在患者身上。但由于沒有進(jìn)行驗(yàn)證有效性所需的大規(guī)模試驗(yàn)，獲得的許可類似于“臨時(shí)許可”。
雖然并非iPS細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品，但截至去年有4種產(chǎn)品得到了“有條件、有期限的許可”。其中，已經(jīng)到期的兩個(gè)產(chǎn)品今年都沒有得到正式許可，將被停止銷售。原因是，其憑借“臨時(shí)許可”進(jìn)行銷售，卻沒能顯示出有效性。
來源：參考消息網(wǎng)
原標(biāo)題：日?qǐng)?bào)：iPS再生醫(yī)學(xué)接近“實(shí)用化”
作者：劉潔秋編譯
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