傳統(tǒng)的造血干細胞移植常用于治療急性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等危及生命的惡性血液疾病。隨著移植技術(shù)進步，其適應(yīng)癥已擴展至某些良性血液病、部分實體腫瘤、自身免疫?。ˋID）和基因缺陷疾病等。
近日，國內(nèi)某醫(yī)院醫(yī)生復(fù)診了一位成功接受自體造血干細胞移植治療重癥風濕免疫病的患者，該治療技術(shù)不僅減輕了患者多年因病帶來的痛苦，更提高了患者的生活質(zhì)量。
病例回顧
10年前，54歲的樊女士檢查確診了干燥綜合征繼發(fā)血小板減少，在接受常規(guī)藥物治療和非血緣臍帶血來源的間充質(zhì)干細胞治療后其病情未能得到有效控制，且由于長期應(yīng)用大劑量激素和免疫抑制劑，樊女士出現(xiàn)了滿月臉，血壓增高，血糖增高，骨質(zhì)疏松等一系列副作用?；颊呱钍芷鋽_，生活和工作一度處于焦慮和無序之中?；颊吣赣H查閱到某醫(yī)學雜志上發(fā)表的相關(guān)風濕病移植工作分享，于是前往就診。
經(jīng)過科室討論及和患者充分交流，醫(yī)生采用了非清髓性自體外周血造血干細胞移植（NAST）方式進行治療，整個移植過程非常順利。
移植后樊女士以小劑量激素維持治療，隨著免疫系統(tǒng)的恢復(fù)，患者血小板持續(xù)穩(wěn)定上升，免疫重建基本完成。移植兩年后，患者開始嘗試停用激素觀察，直至近幾個月復(fù)診，無再發(fā)血小板減少，干燥綜合征的相關(guān)癥狀也明顯減輕直至消失。該病例近期發(fā)表在Clin Exp Rheumatol上。
揭開風濕病的面紗
全球有5%-8%患者深受風濕免疫病的困擾，免疫系統(tǒng)機體受內(nèi)外因素或遺傳因素影響產(chǎn)生失調(diào)，T細胞、B細胞等免疫細胞異常活化、增殖，開始攻擊身體內(nèi)的健康細胞，最終導(dǎo)致組織器官損傷或功能障礙，從而引發(fā)疾病，包括：
?廣義：凡是引起骨關(guān)節(jié)，肌肉疼痛的疾病皆可歸屬為風濕病。廣義的風濕病已超100種，包括感染性、免疫性、代謝性、內(nèi)分泌性、遺傳性、退行性、腫瘤性、地方性、中毒性等多種因素。
?狹義：多指僅限于內(nèi)科與免疫相關(guān)范疇的幾十種疾病，其中大多數(shù)為自身免疫性疾病，發(fā)病較隱蔽而緩慢，病程較長，且部分具有遺傳傾向。
目前疾病的主要治療手段是糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑及生物制劑靶向治療，但對于重癥系統(tǒng)性紅斑狼瘡、難治性類風濕性關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性硬化等疾病療效欠佳，而近年來興起的干細胞技術(shù)在自身免疫性疾病的治療中則顯示出良好的效果。
干細胞移植重建“新的”免疫系統(tǒng)
干細胞是人體中一類特殊的細胞，具有自我更新、再生為各種組織器官細胞的潛在功能，也被稱為“萬能細胞”。干細胞治療是指將正常的干細胞移植到患者體內(nèi)，修復(fù)或替換受損細胞、組織、器官及系統(tǒng)。干細胞移植的治療范圍很廣，其中大家較為熟知的造血干細胞移植（HSCT），已成為有效治療甚至根治惡性血液病、骨髓衰竭性疾病等的手段。
造血干細胞移植：
采用大劑量免疫抑制劑清除自身反應(yīng)性淋巴細胞，使自身抗體和免疫復(fù)合物的數(shù)量減少，并通過新的造血干細胞再生T和B淋巴細胞而誘導(dǎo)免疫耐受，最終使機體在免疫重建過程中達到新的免疫平衡，從理論上有可能達到治愈自身免疫病的目的。早期研究發(fā)現(xiàn)，將HSCT應(yīng)用于血液病或腫瘤合并自身免疫性疾病患者時，患者原本存在的如系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類風濕性關(guān)節(jié)炎、克羅恩病等自身免疫性疾病癥狀可得到較長時間的緩解，由此推測，HSCT或可成為治療自身免疫性疾病的新途徑。
1996年，歐洲抗風濕病聯(lián)盟和歐洲骨髓/血液移植協(xié)作組率先開展多中心HSC移植治療重癥自身免疫性疾病的研究。目前全球已有超過3000例的重癥自身免疫性疾病患者接受自體HSC移植。全球大樣本HSC移植治療難治性自身免疫性疾病的研究顯示，患者有很好的耐受性并且大多數(shù)病情可獲得明顯緩解。
據(jù)介紹，目前自體HSC移植技術(shù)成熟、可及性強、治療效果確定，已是常規(guī)治療無效的嚴重自身免疫性疾病二線或三線治療方案，期待更多的重癥患者從此項技術(shù)中獲益。
來源：中國網(wǎng)
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