在一項(xiàng)臨床前研究中，杜克大學(xué)-新加坡國(guó)立大學(xué)醫(yī)學(xué)院、新加坡眼科研究所和瑞典卡羅琳斯卡研究所的科學(xué)家使用干細(xì)胞產(chǎn)生祖光感受器細(xì)胞，然后將這些細(xì)胞移植到受損視網(wǎng)膜的實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭校瑥亩@著恢復(fù)了動(dòng)物視力。這一研究標(biāo)志著以光感受器喪失為特征的眼病有望獲得治療，這是邁出的第一步。
杜克大學(xué)-新加坡國(guó)立大學(xué)視覺研究中心、第一作者Tay Hwee Goon助理教授說：“我們的實(shí)驗(yàn)室開發(fā)了一種新方法，可以產(chǎn)生類似于人類胚胎的光感受器祖細(xì)胞。將這些細(xì)胞移植到實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭?，視網(wǎng)膜功能得到了部分恢復(fù)?！?/p>
眼睛感光細(xì)胞的退化是導(dǎo)致視力下降的一個(gè)重要原因，最終可能導(dǎo)致失明，目前還沒有有效的治療方法。光感受器變性發(fā)生在各種遺傳性視網(wǎng)膜疾病中，如視網(wǎng)膜色素變性和年齡相關(guān)性黃斑變性，前者是一種罕見的眼病，會(huì)隨著時(shí)間的推移破壞視網(wǎng)膜中的細(xì)胞，最終導(dǎo)致視力下降，后者是全世界視力受損的主要原因。
Tay助理教授和她的團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一種在純化的層粘連蛋白存在下生長(zhǎng)人類胚胎干細(xì)胞的方法，層粘連蛋白參與人類視網(wǎng)膜的正常發(fā)育。在層粘連蛋白的存在下，干細(xì)胞可以被引導(dǎo)分化為光感受器祖細(xì)胞，光感受器祖細(xì)胞負(fù)責(zé)將光轉(zhuǎn)化為發(fā)送到大腦的信號(hào)。
當(dāng)這些細(xì)胞被移植到動(dòng)物受損的視網(wǎng)膜中時(shí)，動(dòng)物模型顯示出顯著的視力恢復(fù)。視網(wǎng)膜電圖測(cè)試也通過視網(wǎng)膜對(duì)光刺激的電活動(dòng)確定了視網(wǎng)膜的恢復(fù)。移植的細(xì)胞與周圍的視網(wǎng)膜細(xì)胞和視網(wǎng)膜內(nèi)部的神經(jīng)建立了聯(lián)系。移植后它們存活了數(shù)周，并發(fā)揮了作用。
展望未來，該團(tuán)隊(duì)希望改進(jìn)他們的方法，使其更簡(jiǎn)單，并取得比早期探索光感受器細(xì)胞替代干細(xì)胞療法的研究更一致的結(jié)果。
卡羅林斯卡研究所臨床神經(jīng)科學(xué)系分子和細(xì)胞研究負(fù)責(zé)人、該研究的高級(jí)作者Helder Andre博士說：“發(fā)現(xiàn)這些結(jié)果令人興奮，這為使用干細(xì)胞治療因光感受器缺失而導(dǎo)致的視覺退化和失明提供了一條有前途的途徑?！?/p>
杜克大學(xué)-新加坡國(guó)立大學(xué)計(jì)算生物學(xué)中心主任、該研究的生物信息學(xué)分析負(fù)責(zé)人Enrico Petretto副教授補(bǔ)充道：“我們的方法也可能有助于理解驅(qū)動(dòng)黃斑變性進(jìn)展的分子和細(xì)胞途徑，也許有助于開發(fā)其他治療方法?！?/p>
研究人員面臨的下一個(gè)挑戰(zhàn)是探索他們的方法在更符合人類條件的光感受器退化模型中的有效性。
杜克大學(xué)-新加坡國(guó)立大學(xué)心血管和代謝疾病項(xiàng)目的Karl Trygvason教授是該研究的通訊作者，他說：“如果我們?cè)谖磥淼难芯恐腥〉糜邢Ｍ慕Y(jié)果，我們希望在患者中進(jìn)行臨床試驗(yàn)?！薄斑@將是逆轉(zhuǎn)視網(wǎng)膜損傷和恢復(fù)視力的重要一步。”
Tay助理教授開發(fā)的該方法已轉(zhuǎn)讓給瑞典生物技術(shù)初創(chuàng)公司Alder Therapeutics。
來源：中華細(xì)胞與干細(xì)胞雜志電子版
原標(biāo)題：干細(xì)胞有望逆轉(zhuǎn)視網(wǎng)膜損傷
作者：編譯/廖聯(lián)明
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